Отоларингологи из Детской больницы в Бостоне и Гарвардского университета разработали метод на основе генной терапии, с помощью которого вернули не только слух глухим мышам, но и восстановили у них чувство равновесия.
В прошлом году эти же авторы уже проделывали подобный эксперимент. Но тогда слух у животных восстановился лишь частично. Видимо, проблема была в том, что сконструированный ими вектор внедрял нужный ген только во внутренний слой волосковых клеток внутреннего уха (эти клетки играют важную роль в восприятии звуков и работе вестибулярного аппарата). Или внедренный ген работал не так, как нужно.
В своей нынешней работе авторы модифицировали и сам вектор (аденоассоциированный вирус Anc80L65), и ген (Ush1), который этот вектор доставил в волосковые клетки мышей с синдромом Ушера (или врожденной нейросенсорной глухотой).
Как показало исследование, этот ген проникал во внутренний и внешний слой волосковых клеток. В результате слух восстанавливался у животных полностью. Более того, восстанавливалась у них и работа вестибулярного аппарата.
«Эти животные могли слышать даже шепот», - говорит ведущий автор исследования доцент из Гарвардской медицинской школы доктор Генель (Gwenaëlle Géléoc).
«Важна любая методика, которая может стабилизировать или улучшить слух у детей с врожденной глухотой как можно раньше, сразу после рождения. И очень важно, что при этом восстанавливается работа вестибулярного аппарата», - добавляет Маргарет Кенна (Margaret Kenna) из Детской больницы в Бостоне.
Правда, до внедрения в клиническую практику генной терапии глухоты должно пройти еще минимум лет 10-15, говорят авторы. Прежде всего, нужно убедиться, что все эти манипуляции безопасны.
О результатах своей работы авторы сообщают в свежем выпуске журнала Nature Biotechnology.
