Американские пациенты, потерявшие зрение еще в детстве от редкой наследственной болезни - амавроз Лебера, вызванной дефектом гена RPE65, опробовали на себе новую генную терапию.
При амаврозе Лебера в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Еще 2008 году исследование при участии 12 добровольцев показало: в какой-то степени зрение возвращалось после того, как в глаз вводился вирус, несущий с собой ген RPE65, тогда иньекции проводились только в один глаз. В итоге все пациенты стали лучше видеть в тусклом свете, а двое могли обходить препятствия.
Позднее трем пациентам лечение повторили в оба глаза. И теперь можно точно сказать: методика сработала и позволила значительно улучшить ситуацию. В итоге у одной пациентки зрение начало постепенно возвращаться. Читать она пока не может, зато распознает лица людей. МРТ-сканирование показало, что мозг «видел» глаз, то есть, реагировал на визуальные раздражители.
По заверениям исследователей, терапию можно использовать для лечения разных недугов. В данный момент сразу несколько групп специалистов проводят испытания генной терапии, призванной вылечить от слепоты различного происхождения. В их число входят эксперты Детского госпиталя Филадельфии и Университета Филадельфии. Безопасность методики продолжает изучаться.
